Cell:化学诱导多能干细胞衍生的胰岛移植治疗1型糖尿病,效果鼓舞人心
在医学领域,糖尿病尤其是1型糖尿病的治疗一直是科学家们努力攻克的难题。
近期,发表在国际顶尖学术期刊Cell上的一项关于化学诱导多能干细胞(chemically induced pluripotent stem-cell,CiPSC)衍生的胰岛移植至腹直肌前鞘下的临床试验取得了令人鼓舞的初步成果,为1型糖尿病的治疗开辟了新的希望之路。
据报道,CiPSC的产生采用了非生物的、小分子化学物质作为重编程因子,具有易于制造和标准化,不整合到基因组中,可扩展且可微调等优势。CiPSC技术开辟了人多能干细胞制备的全新途径。
在上述研究中,研究人员报告了一名患者移植后1年的临床成效,作为首次人体Ⅰ期临床试验(ChiCTR2300072200)的初步分析。该试验评估了腹直肌前鞘下移植化学诱导多能干细胞衍生的胰岛(chemically induced pluripotent stem-cell-derived islets,CiPSC-胰岛)治疗1型糖尿病的可行性。
据报道,这名25岁的女性患者自2012年起被确诊患有1型糖尿病。在2014年和2016年,她先后因隐源性肝硬化这一复杂病症而接受了两次肝移植手术。2017年,由于血糖控制不稳定,她接受了全胰腺移植手术,但1年后因严重血栓性并发症,胰腺移植物被切除。此外,为了维持肝移植,这名患者需要定期接受免疫抑制治疗。
2023年6月,这名患者接受了CiPSC-胰岛移植。研究人员对其进行了1年时间的随访。
结果显示,患者自移植后第75天起实现了持续的胰岛素独立。移植后第4个月,患者目标血糖范围内的时间从基线时的418%增加到921%,同时糖化血红蛋白水平下降,这是非糖尿病水平的长期全身血糖水平指标。此后,患者血糖保持稳定控制状态,目标血糖范围内的时间超过98%,糖化血红蛋白水平保持在5%左右。
在1年时,临床数据达到了所有研究终点指标,且未出现与移植相关的异常。
该患者的积极结果表明,有必要进一步开展临床研究,以评估CiPSC-胰岛移植在治疗1型糖尿病中的应用。
毫无疑问,这项研究的结果无疑为1型糖尿病的治疗带来了新的曙光。CiPSC-胰岛移植不仅解决了胰岛细胞来源稀缺的问题,还通过腹直肌前鞘下的移植位置选择,降低了手术风险和术后并发症的发生率。此外,该技术的成功应用也为未来其他类型糖尿病以及代谢性疾病的治疗提供了新的思路和方法。
我们期待着更多的临床试验能够验证这一技术的疗效和安全性,为更多的糖尿病患者带来福音。同时,我们也应该关注该技术的伦理和法律问题,确保其在临床应用中的合理性和合法性。
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知识来源
[1]Transplantation of chemically induced pluripotent stem-cell-derived islets under abdominal anterior rectus sheath in a type 1 diabetes patient[EB/OL].(2024-09-25)[2024-09-26].https://www.cell.com/cell/abstract/S0092-8674(24)01022-5
[2]Cell:世界首例!沈中阳/邓宏魁/王树森团队使用化学重编程多能干细胞,成功治疗1型糖尿病[EB/OL].(2024-09-26)[2024-09-26].https://mp.weixin.qq.com/s/tkM9dGPjVK3y93ENBEIIRQ.
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