小分子Sephin1可能能够显着延缓多发性硬化症对神经细胞的伤害，多发性硬化症是一种破坏性免疫介导的疾病，会损害大脑和脊髓的神经纤维。

这些神经纤维包裹在称为髓磷脂的脂肪组织的护套中，该护套充当保护毯，就像电线周围的绝缘层一样。髓鞘可以使电脉冲沿神经快速而准确地流动。

这种保护性鞘由称为少突胶质细胞的高度专门化的细胞产生和维持。但是，当这些细胞被MS破坏时，髓鞘会退化，神经冲动会减慢或停止。鞘的损坏可能导致下面的神经纤维死亡。

在《大脑》杂志上，芝加哥大学的一个研究小组表明，用Sephin1(全磷酸酶的选择性抑制剂)治疗患有MS小鼠模型的小鼠能够“延迟髓磷脂的流失并延缓衰弱性疾病的发作， ”资深研究作者Brian Popko博士，芝加哥大学杰克·米勒(Jack Miller)神经病学教授兼外周神经病变中心主任表示。

大多数MS患者患有复发缓解型疾病，其中急性恶化发作后会缓解，部分或完全恢复。然而，约60%至70%的MS复发缓解型患者最终会出现稳定的症状发展作为二级渐进MS。随着时间的流逝，这会导致永久性神经损伤，从而导致运动，感觉和认知功能障碍。患者抱怨疲劳，行走困难，思维混乱，言语不清等问题。

当前的MS治疗主要集中在限制免疫系统对少突胶质细胞和髓鞘的误导性炎症攻击。这些抗炎疗法在不同程度上减弱了自身免疫反应，最有效的疗法带来了机会性脑部感染的巨大风险，这凸显了对更安全治疗方法的需求。

Popko说，一种用于治疗高血压的有前途的药物guanabenz(以Wytensin出售)，“似乎是在增强少突胶质细胞自身的保护机制，以减少髓磷脂的损失。”但是这种药物有副作用。它会引起嗜睡，虚弱，头痛，口干甚至昏迷。

但是，Popko及其同事发现，瓜纳宾斯衍生物Sephin1的副作用要少得多。它可以增强综合应激反应(ISR)，这种机制可以保护濒临灭绝的细胞免受误导的炎症损害。Sephin1增强了分子信号(p-eIF2α)，可触发针对炎症损害的保护性反应。这使产生髓磷脂的少突胶质细胞免受炎性应激。

Popko实验室的博士后研究员Yanan Chen博士说，在涉及将Sephin1给予实验性自身免疫性脑脊髓炎小鼠(MS的小鼠版本)的研究中，“我们发现它具有治疗潜力，而没有可测量的不良作用。”这个项目。

Sephin1延迟了临床症状的发作，减少了少突胶质细胞和轴突的丢失，并减少了中枢神经系统中T细胞的存在。

Popko说：“通过保护少突胶质细胞和减少脱髓鞘，我们还减少了髓磷脂碎片的产生。”“减少暴露于髓磷脂片段也应限制自身免疫反应。”

对少突胶质细胞的这种保护作用为MS提供了一种新的治疗方法。由于Sephin1靶向的过程不同于当前的抗炎方法，因此结合使用可能证明是有益的。“令人鼓舞的是，在已建立的抗炎MS药物干扰素β中加入Sephin1可以为小鼠MS模型提供额外的好处，” Chen说。