伊利诺伊大学医院的医生已经治愈了7名成人镰状细胞病患者，这是一种主要影响黑人社区的遗传性血液疾病，使用了先前认为不相容的捐赠者的干细胞，这得益于新的移植治疗方案。

医生在“血液和骨髓移植生物学”杂志上报道了这项新技术。

根据新协议，如果只有一半的人类白细胞抗原(HLA)标记匹配，患有侵袭性镰状细胞病的患者可以从家庭成员接收干细胞。以前，捐赠者必须是一个家庭成员，拥有一整套匹配的HLA标记，或“完全匹配”的捐赠者。

HLA标记是细胞表面的蛋白质，有助于调节免疫系统。人体使用这些蛋白质来识别哪些细胞属于体内，哪些细胞不属于哪种细胞。由于HLA标记遗传自父母，因此家庭成员最有可能具有匹配的蛋白质。在移植中，患者和供体之间匹配的HLA标记有助于限制患者体内拒绝供体细胞的风险。

虽然医生总是试图为需要干细胞移植的患者找到一个紧密匹配的供体，但只有20%的镰状细胞患者有一个家庭成员，其中有一整套匹配的HLA标记物。

“我们已经通过干细胞移植治疗患有镰状细胞病的成年人取得了很大的进步，但不幸的是，到目前为止，大多数这些患者都无法从这种治疗中获益，因为没有完全匹配的HLA兼容相应的作者Damiano Rondelli博士，Michael Reese血液学教授和芝加哥伊利诺伊大学血液和骨髓移植项目主任说。

Rondelli和他的团队在芝加哥地区开展了最大的成人镰状细胞计划，并在近六年前率先为镰状细胞患者使用无化疗的完全匹配干细胞移植。

现在，通过允许“半匹配”供体，仅使用小剂量化疗的新治疗方案显着增加了每个患者的潜在供体数量。

在2014年1月至2017年3月期间，医生筛选了50名成人镰状细胞患者作为半匹配干细胞移植的候选人.10名患者接受了移植手术。在两次不成功的移植后，医生采用了新的治疗方案，其中包括对约翰斯·霍普金斯大学最初开发的一种治疗方案的修改。

“我们通过增加移植前使用的辐射剂量，并通过注入生长因子动员的外周血干细胞而不是骨髓细胞来修改移植方案，”Rondelli说。“这两项修改有助于确保患者的身体能够接受健康的供体细胞。”

在接受修订移植的8名患者中，有一名患者在移植后经历了慢性移植物抗宿主病并死于不明原因。另外7名患者存活并维持95%或更高的稳定植入 - 接受供体细胞 - 移植后至少12个月的血液工作得到改善。

“这些病人治愈了镰状细胞病，”朗德利说。

“外卖信息是双重的。首先，这种移植方案可以治愈更多成人晚期镰状细胞病患者，“他说。“其次，尽管移植方案的安全性越来越高，HLA半匹配供体的新兼容性，许多镰状细胞患者仍然面临护理障碍 - 我们接受筛查的患者中，只有20%接受了移植手术。”

Rondelli说，医疗保险否认占缺乏移植手术的20%。其他因素包括个人决定和经常接受输血的患者中供体特异性抗原的高比率。