匹兹堡大学医学院的专家正在领导一项第二次临床试验，该试验使用基因疗法缓解帕金森氏病患者的震颤和行动不便症状。该技术通过增加将药物转化为神经递质多巴胺必不可少的关键酶的产生，有望延长左旋多巴的有效性，左旋多巴是进行性神经退行性疾病的主要治疗手段。

皮特医学院神经外科助理教授，癫痫和癫痫发作的主任马克·理查森博士说，全世界估计有7到1千万人患有帕金森氏病，这种疾病是由多巴胺产生的神经元变性引起的。 UPMC的运动障碍手术。左旋多巴可以暂时替代缺乏的多巴胺，但最终该药会失去效力，随后剂量增加可能会导致不良的副作用。

该试验的主要研究者Richardson博士说：“随着神经元的退化，产生的多巴胺减少了，原因之一是使左旋多巴转变为多巴胺所需的酶减少了。”“通过将这种酶的基因插入大脑特定部位的细胞，我们希望使左旋多巴治疗在更长的时间内更有效。”

在基因治疗中，一种称为腺相关病毒2的无害病毒被用于携带使芳香族L-氨基酸脱羧酶(AADC)酶进入神经元的基因。一旦进入神经元，细胞机械就会起作用，以增加AADC酶的产生。为了提供治疗，Richardson博士将在患者颅骨的每一侧开一个小孔，将一根细导管插入到壳核中，该壳核是大脑区域，是受帕金森氏病影响的重要回路。在注入基因疗法数小时后，拔出导管并修复颅骨。

在研究过程中将测试不同的输液剂量。匹兹堡和旧金山两个地点的多达20名参与者将接受长达三年的随访，以重新评估他们的疾病和用药状况。该试验的主要研究者是由Voyager Therapeutics赞助的，加州大学旧金山分校的Krystof Bankiewicz博士，他还领导了一项较早的试验，该试验表明该基因疗法可以安全实施。40至70岁之间患有帕金森氏病超过五年并且服用左旋多巴至少三年的个体可能有资格参加该试验。