早期他汀类药物治疗可能有助于脆性X患儿
如果在生命早期使用过,通常用于降低胆固醇的药物可以帮助患有遗传性智力残疾和自闭症的儿童。
该试验显示,这种名为洛伐他汀的药物可以纠正一种脆性X综合征大鼠的学习和记忆问题。在婴儿期,大鼠用洛伐他汀治疗4周,但益处持续数月。研究人员表示,这表明脆性X患儿的学习问题可能会通过早年的类似治疗来预防。
脆性X综合征是智力残疾最常见的遗传原因之一。它通常与自闭症和注意力缺陷和多动障碍或ADHD有关。许多受影响的人也有癫痫发作。当特定基因被破坏导致脑细胞之间的通信改变时,就会发生这种情况。以前对小鼠和大鼠的研究表明,这种破坏可以用药物治疗,但不知道治疗可能有多长时间。
爱丁堡大学的研究人员研究了具有与脆性X综合征患者相似的遗传改变的大鼠。与典型的大鼠相比,这些大鼠在完成某些记忆任务时存在问题。
洛伐他汀治疗5到9周龄 - 这是他们培养这些记忆能力时的精确窗口 - 恢复了大鼠的正常发育。在治疗结束后超过三个月,动物能够完成记忆任务,表明药物的效果持久。
患有脆性X综合症的儿童通常在三岁左右被诊断出来,通常是因为他们学习说话的时间较晚。基因测试使早期诊断成为可能,从而提高了开始治疗的可能性。
目前的药物有助于控制特定的症状 - 如多动和癫痫发作 - 但目前尚无任何治疗方法可以解决导致脆性X综合征的潜在大脑变化。
他汀类药物被广泛用于儿童和成人,以控制高血脂和降低患心脏病的风险。该研究发表在“科学转化医学”上,由爱丁堡大学帕特里克野生中心的研究人员和发展中大脑的西蒙斯倡议组织领导。
爱丁堡大学帕特里克野生中心和Simons倡议发展大脑主任Peter Kind教授说:“患有脆性X综合征的儿童需要接受特殊教育,虽然有些人会半独立生活,但大多数人需要某种形式的终身教育。支持。
“我们发现,在发育过程中的有限时期内进行早期干预可以在治疗结束很久之后,在脆性X综合征的大鼠模型中产生持续的有益效果。我们未来的实验将关注在发育过程中是否存在关键的时间窗口当治疗更有效时。“