一个国际研究团队发现了一种新的，更安全的方法来治疗一种主要影响儿童的白血病：T细胞急性淋巴细胞白血病(T-ALL)。

该研究发表在本周的“科学转化医学”上，是儿童癌症研究所(澳大利亚)，VIB-KU Leuven(比利时)和英国痴呆症研究所(英格兰)的共同努力，是寻求更安全方法的重要突破。治疗T-ALL

儿童癌症研究所团队负责人Charles de Bock博士说：“T-ALL患儿的预后风险很高，因此需要进行非常强化的化疗。”这些儿童中有许多患有这种侵袭性的长期影响。因此，非常需要能够最大限度地减少这些影响的新疗法。“

突破涉及称为γ-分泌酶抑制剂的药物，其通过抑制酶“γ-分泌酶”的作用起作用，这是许多T-ALL病例的重要驱动因素。以前，发现γ-分泌酶抑制剂由于其毒性而不适合作为儿童的治疗。然而，这项最新研究似乎已找到解决问题的方法。

有趣的是，阿尔茨海默病研究人员一直在研究相同的酶，因为它已知参与淀粉样蛋白β的加工，这与神经变性密切相关。Bart De Strooper教授，VIB-KU鲁汶脑与疾病研究中心和英国痴呆研究所，以及T-ALL研究的合作者解释说：“γ-分泌酶是一种存在于非常不同版本中的复合物。临床试验有使用非选择性抑制剂进行了同样的目标。我们想要探索抑制特定版本是否可以微调治疗并减少副作用。“

de Bock博士和其他癌症研究员Roger Habets博士，VIB-KU Leuven密切关注细胞中的γ-分泌酶，发现与健康细胞相比，白血病细胞中不同形式的复合物的相对丰富程度明显不同。这导致了一系列实验室实验，这些实验表明只针对一种形式的复合物使T-ALL停止生长，而不会引起先前与此类药物相关的毒性。

德博克博士对这项研究迅速转化为临床感到乐观。“从历史上看，这些类型的药物由于它们的毒性而取得了非常有限的成功。现在，我们首次提供了证据，证明选择性地针对特定版本的γ-分泌酶复合物既有效又安全。”

他补充说：“未来，甚至可能将这种方法用于其他类型的癌症，并可能用于其他一些疾病”。

de Bock最初在澳大利亚接受培训，在VIB-KU鲁汶癌症生物学中心工作了几年，之后于2019年1月加入儿童癌症研究所，建立了自己的研究团队。在他的新职位上，他希望能够显着提高对T-ALL如何发展的理解，并继续致力于新的治疗方法。

“我热衷于看到我们的研究为癌症患者带来更好的结果，”德博克说。“实验室里没有一天我对我们接下来要发现的内容感到兴奋。”