一种新的药物发现系统使科学家能够特异性地靶向一种重要的酶家族(称为磷酸酶)的成员，这些酶以前被认为大部分是“不可吸收的”。

来自英国剑桥的医学研究理事会(MRC)分子生物学实验室的科学家通过鉴定可以成功靶向磷酸酶的分子来证明新系统的功能，以减少亨廷顿舞蹈病相关蛋白在大脑中的积累。老鼠。

研究结果发表在《细胞》杂志上可以使科学家筛选出可以靶向特定磷酸酶的药物。磷酸酶是一种酶，是细胞信号传递的关键部分-开启和关闭过程。大多数信号以激活信号开始-通常是在一种称为激酶的酶将化学标签(磷酸基团)连接到特定蛋白质以改变其功能时。信号被磷酸酶切断，磷酸酶切断了磷酸基团。

细胞中许多不同过程涉及200多种磷酸酶，因此任何药物都必须仅选择性靶向正确的一种，否则会产生严重的副作用或杀死细胞。

已经开发出许多可以靶向特定激酶的药物(例如抗癌药)，但是开发出可以特异性靶向特定磷酸酶的药物已被证明是困难的-因为切断磷酸基团的功能部分是所有磷酸酶所共有的，所以给一种药物上药磷酸酶抑制数百种并杀死细胞。

负责这项研究的MRC分子生物学实验室的Anne Bertolotti博士说：“几十年来，由于无法选择性地靶向磷酸酶，对它们的研究落后于激酶，而且人们称它们为不可消耗的。我们的新系统是只是第一步，但是我们希望解决这个问题将刺激磷酸酶的研究和药物开发。

“靶向磷酸酶而不是激酶，就像对细胞信号进行刹车而非加速器一样。通过抑制磷酸酶，我们延长了已经开启的信号转导事件，这可能提供更安全的方式来特异性地改变信号转导。并帮助制造副作用更少的新药。”