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研究人员提出了一种安全有效的新型干细胞疗法

扩张型心肌病(DCM)是由心肌衰弱引起的一种状况,它会影响心室(心脏的腔室,在其收缩时将血液推向身体周围)。如果任其发展,DCM可能会导致心力衰竭和死亡,尤其是在儿童中。目前,唯一的治疗方法是心脏移植,它面临着自身的挑战:等待较长时间才能确保合适的供体心脏,器官排斥的可能性,较长的住院时间和恢复时间等等。

在最近的几十年中,干细胞已成为再生医学的基石,使医学专业人员能够治疗受损的器官并逆转以前认为无法治愈的几种疾病。科学家已经转向“心球来源的细胞”(CDC),这是一种心脏干细胞,已知对患有特定心脏疾病的成年人具有有益的作用。通过发展(“分化”)心脏组织,CDC可以逆转疾病造成的损害。然而,对其在儿童中的安全性和治疗益处知之甚少。

为了解决这个问题,Ohidemasa Oh教授带领日本冈山大学的一个跨部门科学家小组启动了评估患有DCM的儿童的这种疗法的第一步。在《科学转化医学》上发表的一项研究中,该团队不仅证明了CDC在补充DCM中受损组织方面的有效性,而且还揭示了这种情况的发生。Oh教授解释了这一动机:“我从2001年开始从事心脏再生治疗。在这项研究中,我和我的团队评估了使用CDC治疗儿童DCM的安全性和有效性。”

在测试新药或疗法时,任何试验的第一步都是使用与人类反应相似的动物模型,这向我们展示了这种治疗是否安全并具有预期的效果。因此,研究人员首先在猪中测试了这种方法,诱导出类似于DCM的心脏症状,并用不同剂量的CDC或安慰剂对其进行治疗。在接受干细胞治疗的患者中,科学家注意到心脏功能的快速改善。心肌增厚,可以将更多的血液泵送到身体周围。这有效地逆转了对猪心脏造成的伤害,这是一个令人鼓舞的结果,使它们进行了小型,受控的人体试验。

他们的1期试验涉及5名年轻的DCM患者。由于在动物中进行了临床前试验,科学家们现在对将适当剂量的CDC给予年轻患者有了更好的认识。注射后一年,患者没有出现严重副作用的迹象,但最重要的是,有令人鼓舞的心脏功能改善迹象。作者谨慎行事:基于研究的人口规模小,他们无法得出有力的结论。但是,他们对CDC治疗似乎足够安全有效,可以进行更大的临床试验感到满意。正如吴教授所言:“我们打算将这些结果纳入一项随机的2期临床试验中,以在日本获得该疗法的药物批准。”

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