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向研究人员发布了八种新的阿尔茨海默氏病小鼠模型

在过去的几十年中,大多数AD研究人员不得不依靠携带与该病相对罕见,早发,家族型相关的基因突变的小鼠模型。但是,在美国超过540万阿尔茨海默氏症患者中,至少有95%患有该疾病的晚期发作,目前尚未在小鼠中成功建模。

输入印第安纳大学医学院(IU),杰克逊实验室(JAX),Sage Bionetworks和加州大学尔湾分校的联合计划MODEL-AD(代表模型生物发展和晚期AD评估) 。MODEL-AD于2016年9月由美国国立老龄研究所(NIA)拨款2500万美元,为期五年,旨在解决晚期AD严重缺乏精确鼠标模型的问题。

IU的Stark Neurosciences Research Institute执行主任,布鲁斯·兰姆(Bruce Lamb)博士说:“这一切都是为了创建和共享研究,制药和生物技术为临床前AD药物开发所需的鼠标和数据资源以及协议,” MODEL-AD的研究人员,阿尔茨海默氏症协会医学和科学咨询委员会成员。

除了开发AD小鼠模型外,MODEL-AD还致力于建立标准化和严格的过程,以表征动物模型并进行临床前测试,并使用可翻译的生物标记物将AD模型的病理生理特征与临床疾病的相应阶段相匹配。

JAX研究科学家迈克尔·萨斯纳(Michael Sasner)博士说:“甚至五年前,MODEL-AD还是不可能的。”“现在很普遍的患者基因测试已经产生了庞大的数据库,用于挖掘与迟发性AD相关的基因变异。CRISPR / Cas9技术使我们能够快速创建具有精确基因突变的新型小鼠模型,甚至可以在单个小鼠中实现多个突变。现在,我们拥有广泛的组学,生物标志物和成像技术,可以评估给定小鼠对迟发性AD的建模效果。”

该项目的领导者希望基于人类数据集创建40多种新的鼠标模型,筛选24多种模型,包括对至少8种新模型的深度表型分析,并建立临床前测试渠道。

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