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在欧洲获得快速批准的药品可能无法提供预期的临床益处

根据9月10日伦敦玛丽皇后大学的Patricia McGettigan在开放获取期刊PLOS Medicine上发表的一项研究,大多数通过欧洲两个快速评估途径授予的营销授权都基于未经验证的代理终点而不是临床结果。和同事们。

如果欧洲药品管理局的药品监管机构同意通过快速评估途径对其进行评估,包括有条件上市许可(CMA)和加速评估(AA),则可以加快批准解决未满足需求或公共利益的新药品。在支持通过加速途径评估的产品的关键试验中,与等待预期的临床结果相比,替代终点(例如,基于血液测试或放射学变化的那些)减少药物开发时间(即,患者感觉或功能的益处或他们活了多久)。然而,目前尚不清楚监管批准是基于替代终点而不是临床结果,或关键试验中使用的替代终点与临床结果的改善有多准确。

所研究的大多数加急批准(46 / 51,90%)都是基于替代终点,其中没有一个被证明能够可靠地预测临床结果(即未经验证的替代终点)。在报告的替代终点的49种产品中,大多数被评为合理可能(n = 30,63%)或具有生物合理性(n = 45,94%)来预测临床结果。监管机构为开处方者和患者提供的信息并未始终如一地解释该产品的批准是基于报告替代终点而非临床结果的试验。

作者指出,这些研究结果仅适用于两种加速途径,可能不适用于通过标准途径授权的产品。据作者称,EPAR和包括患者信息传单在内的摘要产品特征文件需要在支持加急授权的关键试验中始终如一地说明终点的性质和局限性,以便开处方者和患者认识到有关实际临床受益的证据存在缺陷。对于未经验证的替代终点支持的产品,监管机构应对上市许可持有人实施确认临床利益的后验证措施。

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