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科学家们正在寻找对抗多发性硬化症的新策略

詹姆斯·戴维斯曾经是一个狂热的户外运动爱好者。他冲浪、徒步、滑板和攀岩。今天,这位48岁的阿尔布开克人勉强下了床。他患有最严重的多发性硬化,称为原发性进行性多发性硬化,这是一种恶化的疾病,会破坏中枢神经系统。2011年5月,戴维斯被诊断出患有小儿麻痹症,六个月内只能依靠轮椅生活。他再也不能起身去洗手间,也不能从冰箱里拿零食了。

2012年,戴维斯被选中参与一种名为ocrelizumab的药物的临床试验。对于等待治疗的病人来说,这种药物提供了一线希望,或者至少能减缓病情的恶化。早期研究表明,这种药物可以帮助美国大约6万人中的一些人,比如戴维斯(Davis),这些人患有原发性进行性疾患。这种药物对患有另一种主要疾病——复发缓解型多发性硬化症的患者也有帮助。

对于一些人来说,ocrelizumab似乎有效。研究人员1月在《新英格兰医学杂志》(New England Journal of Medicine)上发表的研究报告称,对原发性进行性多发性硬化患者进行的脑部扫描显示,与服用安慰剂的患者相比,这些患者的受损迹象更少,行走能力下降的速度也更慢。这种药物还能帮助缓解复发性多发性硬化症的患者,顾名思义,这种病包括了残疾和健康之间的转变。另一个研究小组在同一期杂志上报告说,在一年多的时间里,这些患者的突发症状是服用另一种常用药物的患者的一半。

Ocrelizumab曾被誉为一项突破性进展。今年3月,美国食品和药物管理局(fda)批准将其作为治疗原发性渐进性和复发缓解的药物。

纽约市西奈山伊坎医学院(Icahn School of Medicine at Mount Sinai)的神经学家弗雷德•卢布林(Fred Lublin)表示:“我们最终批准了一种针对初级进行性MS的治疗方法。”卢布林指出,治疗复发缓解型多发性硬化症的第一种药物于1993年上市。现在,将近四分之一个世纪过去了,有一种东西可以帮助一些人对抗这种最具攻击性的疾病。

然而,伴随着这种充满希望的音符而来的是挫败感。Ocrevus并不是一种治疗方法,而且对于30%到40%的原发性进展的患者来说,它并没有起到缓解作用。

事实上,fda批准的15种用于治疗多发性硬化的药物中,没有一种能真正阻止这种疾病的发生。这些药物只会减少突发事件的数量和严重程度,在某些情况下,还会减缓脑部损伤的明显迹象。

“多发性硬化可以说是有史以来最复杂的疾病,”旧金山加利福尼亚大学的遗传学家Sergio Baranzini说。他说,这种疾病是如此复杂,因为它涉及人体两种更复杂的系统——神经系统和免疫系统。科学家们还不能很好地掌握损害从何开始。神经系统的问题是否会刺激免疫反应,导致对大脑和脊髓的额外损伤?还是免疫系统首先攻击,将抗病细胞排入大脑,在那里攻击并杀死神经细胞?究竟是什么导致了最初的神经损伤或刺激免疫攻击仍然是一个大问题。科学家甚至不清楚多发性硬化是单一疾病还是多种疾病。

有这么多悬而未决的问题,研究人员已经开始在免疫系统之外寻找潜在的治疗策略。科学家说,针对神经系统中的问题,以及有害的免疫反应,是至关重要的。一些研究人员已经开始研究神经细胞或神经元中特定细胞器的功能障碍。其他人正在分析肠道的微生物群落,微生物群落被认为是环境和身体之间的桥梁。这些研究人员正在对环境影响在ms中起作用的观察结果进行跟踪。但是对于像MS这样具有挑战性的疾病来说,来自多个方面的攻击可能恰恰是帮助Davis和其他时间不多的人所需要的。

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