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对两种血癌的基因疗法的批准导致了2017年的兴趣大爆发

今年,基因疗法终于成为临床现实。美国食品和药物管理局(fda)批准了两种个性化的治疗方法,它们可以设计病人自己的免疫系统来追踪和杀死癌细胞。这种疗法是FDA批准的第一种基因疗法,适用于某些血癌患者,甚至是那些癌症对其他疗法没有反应的患者。

一种被称为CAR-T细胞免疫疗法(用于嵌合抗原受体T细胞),是针对8月份批准的患有B细胞急性淋巴细胞白血病的儿童和年轻人的(SN Online: 8/30/17)。另一种是为成人非霍奇金淋巴瘤,批准于10月。其他CAR-T细胞疗法也在测试中,包括对多发性骨髓瘤的治疗。

“这是一种完全不同的治疗癌症的方法,”费城儿童医院癌症免疫治疗项目的负责人,儿科肿瘤学家Stephan Grupp说。Grupp领导了新批准的所有治疗方法的临床试验,称为Kymriah。

研究人员正在开发许多不同版本的CAR-T细胞疗法,但基本前提是相同的:医生从血液样本中移除病人的T细胞(攻击入侵者的免疫系统细胞),并对其进行基因改造,使其表面产生人造蛋白质。这些蛋白质被称为嵌合抗原受体,能够识别病人体内的癌细胞。在经过改造的T细胞在实验室中复制了许多自身细胞后,它们被释放到病人的血液中去寻找并杀死癌细胞。

纽约市纪念斯隆凯特琳癌症中心的肿瘤学家伦尼埃•布伦特金斯(Renier Brentjens)说,CAR-T细胞疗法特别令人兴奋,因为它适用于那些对其他疗法没有反应的癌症患者。在接受Kymriah临床试验的63名儿童和年轻人中,83%的人的癌症在三个月内得到缓解。

新加坡国立大学癌症研究所(National University Cancer Institute)的免疫病理学家达里奥•坎帕诺(Dario Campano)表示,既然这些疗法已获得临床批准,人们对这种疗法的兴趣就会“激增”。展望未来,他预计这项技术将取得更快的进展。15年前,Campana帮助开发了嵌合抗原受体,这种抗原受体今天在Kymriah中使用。他说,目前,只有当其他治疗方法失败时,这些治疗方法才会被批准使用,但有一天CAR-T细胞疗法可能成为医生尝试的第一个治疗方法。

一个缺点是价格。据生产Kymriah的诺华公司称,Kymriah的一次治疗费用为47.5万美元。吉利德科学公司(Gilead Sciences)生产的非霍奇金淋巴瘤(non-Hodgkin lymphoma)的治疗价格为37.3万美元。如果考虑到处理副作用和并发症的成本,治疗的总费用可能会更高。

这种方法只被批准用于治疗血癌。Grupp说,用CAR-T细胞疗法治疗实体肿瘤需要找到方法,使T细胞越过额外的细胞障碍。

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