nature

当前位置: Nature » 基因&基因组学 » 正文

Nature子刊:美学者发现纳米颗粒递送CRISPR编辑

摘要 : 2017年10月2日,国际学术权威刊物自然出版集团旗下子刊《Nature Biomedical Engineering》杂志在线发表了美国加州大学伯克利分校Niren Murthy研究员和Irina Conboy研究员的一篇研究论文,论文介绍了通过纳米颗粒而非病毒来递送CRISPR基因组编辑分子的方法。

2017年10月2日,国际学术权威刊物自然出版集团旗下子刊《Nature Biomedical Engineering》杂志在线发表了美国加州大学伯克利分校Niren Murthy研究员和Irina Conboy研究员的一篇研究论文,论文介绍了通过纳米颗粒而非病毒来递送CRISPR基因组编辑分子的方法。实验中,美国科学家利用这种非病毒递送方法,有效纠正了引起小鼠杜氏肌营养不良症的遗传突变。

CRISPR被称为“生物科学领域的游戏规则改变者”,现已发展成为该领域最炙手可热的研究工具之一。以往研究表明,通过介入,CRISPR能使基因组更有效地产生变化或突变,效率比既往基因编辑技术更高。目前,CRISPR技术在医疗健康方面的应用潜力,取决于将三种DNA编辑组件——Cas9 DNA剪切酶、向导RNA以及待插入基因组的DNA供体有效递送至特定的靶细胞。病毒可用来转运这些分子,但是存在安全隐患,运量也有限,更重要的是,其会降低CRISPR组件的编辑效率。

本次研究表明CRISPR组件可被包装在单个纳米金粒子周围,然后包裹在保护性聚合物内。该纳米粒子可以将CRISPR组件有效递送至各种不同细胞内,即是说,一种有效的非病毒CRISPR递送机制出现。

他们的实验同时表明,基因编辑通过同源介导的双链DNA修复(修复由Cas9 DNA剪切酶造成的DNA双链断裂的最准确机制)进行,而且作为实验对象的杜氏肌营养不良症小鼠,其肌肉组织内的脱靶编辑已降到最低。杜氏肌营养不良症是一种X染色体隐性遗传疾病,病患会因骨骼肌不断退化而出现肌肉无力或萎缩,导致不便行走,医学界尚无有效疗法。

原文链接:

Nanoparticle delivery of Cas9 ribonucleoprotein and donor DNA in vivo induces homology-directed DNA repair

原文摘要:

Clustered regularly interspaced short palindromic repeats (CRISPR)–CRISPR associated protein 9 (Cas9)-based therapeutics, especially those that can correct gene mutations via homology-directed repair, have the potential to revolutionize the treatment of genetic diseases. However, it is challenging to develop homology-directed repair-based therapeutics because they require the simultaneous in vivo delivery of Cas9 protein, guide RNA and donor DNA. Here, we demonstrate that a delivery vehicle composed of gold nanoparticles conjugated to DNA and complexed with cationic endosomal disruptive polymers can deliver Cas9 ribonucleoprotein and donor DNA into a wide variety of cell types and efficiently correct the DNA mutation that causes Duchenne muscular dystrophy in mice via local injection, with minimal off-target DNA damage.

来源: Nature Biomedical Engineering 浏览次数:0

热门文章TOP

RSS订阅 - 填写您的邮件地址,订阅我们的精彩内容: - 网站地图
网站联系电话:020-87540820 备案号:粤ICP备11050685号-8 增值电信业务经营许可证:粤B2-20120479
©2011-2015 生物帮 All rights reserved.